Aperçu du projet

La maladie polykystique rénale autosomique dominante (PRAD) est la maladie rénale héréditaire la plus courante. Il existe deux types de PRAD dus à des mutations de deux gènes différents : PKD1 et PKD2. La PKD1 est généralement plus grave et représente 75 % des cas, tandis que la PKD 2 représente 25 % des cas. Il n’existe aucun remède contre la PRAD; le contrôle de la tension artérielle et un mode de vie sain sont les seuls moyens de ralentir la maladie.

Les progrès de la recherche sur la PRAD ont permis d’identifier un certain nombre de médicaments thérapeutiques prometteurs. Plusieurs de ces médicaments sont des composés réutilisés qui sont actuellement approuvés pour des maladies autres que la PRAD. Bien que ces médicaments soient peu coûteux et sûrs pour une utilisation à long terme, ils ne feront pas l’objet de tests cliniques pour voir s’ils sont efficaces chez les patients atteints de la PRAD. Les essais cliniques sont coûteux et les entreprises qui fabriquent les médicaments ne les testent pas en raison de l’expiration des brevets et du faible coût de ces médicaments.

Nous prévoyons de réaliser deux essais pilotes de contrôle de deux de ces médicaments thérapeutiques afin de tester leur impact sur les patients atteints de la PRAD et d’évaluer leur potentiel. En utilisant les patients identifiés dans le cadre du projet 1.2 (page 4) et un réseau de centres de recherche sur la PRAD à travers le Canada, nous testerons l’efficacité et la sécurité de ces médicaments thérapeutiques pour le traitement de la PRAD. L’avis des patients et de leur famille sera pris en compte dans la conception et l’exécution de ces études. Ces travaux transformeront les soins aux patients en fournissant de nouveaux traitements pour ralentir la progression de la maladie.